Crispr è stato utilizzato per trattare un paziente con hiv, che necessitava di un trapianto di midollo osseo. Sebbene per ora la terapia non si sia dimostrato efficace, non ha comunque avuto effetti indesiderati
Usare la rivoluzionaria tecnica di editing genetico Crispr per curare l’hiv. A tentare l’impresa sono stati i ricercatori dell’Università di Pechino, che in uno studio appena pubblicato sul New England Journal of Medicine, hanno raccontato di aver utilizzato per la prima volta questa tecnica su un paziente con hiv. Sebbene per ora la terapia sperimentale non abbia dato esiti positivi, i ricercatori sottolineano che la procedura si è comunque dimostrata sicura: nel paziente trattato, infatti, non sono state rilevate alterazioni genetiche indesiderate, una delle maggiori preoccupazioni quando si tratta di terapie geniche.
Va sottolineato fin da subito che il nuovo studio è molto diverso dal famoso caso dello scienziato cinese He Jiankui che lo scorso novembre aveva dichiarato di aver utilizzato Crispr per modificare i genomi di una coppia di gemelli nel tentativo di renderli resistenti all’hiv. In quel caso, infatti, lo scienziato aveva modificato il genoma degli embrioni e, perciò, le successive modifiche genetiche potevano essere trasmesse alla generazione successiva. Nel nuovo studio, invece le modifiche al dna sono state apportate nelle cellule adulte, il che significa che non possono essere in alcun modo trasmesse.
Nel nuovo studio, il paziente con hiv aveva sviluppato anche la leucemia, un tipo di tumore del sangue che necessita di un trapianto di midollo osseo. Quindi, i ricercatori hanno sfruttato questa opportunità per modificare il dna nelle cellule staminali del midollo osseo di un donatore prima di trapiantarle nel paziente. Così, hanno utilizzato Crispr per rendere inattivo un gene noto come Ccr5, che codifica per una proteina di membrana che si ritiene costituisca la “porta d’accesso” dell’hiv alle cellule. Per fare un confronto, basta pensare ai famosi casi del paziente di Berlino e di Londra, le uniche due persone al mondo ritenute guarite dall’hiv, dopo aver ricevuto trapianti di midollo osseo da donatori che avevano la mutazione Ccr5, questa volta naturale.
Poiché può essere estremamente difficile trovare donatori di midollo osseo con questa particolare mutazione, i ricercatori cinesi quindi hanno ipotizzato che le cellule donatrici geneticamente modificate avrebbero potuto avere lo stesso effetto. A un mese dal trapianto, raccontano i ricercatori, la leucemia ha mostrato una remissione completa e le cellule staminali geneticamente modificate capaci di crescere e produrre cellule del sangue. Inoltre, non sono stati riscontrati effetti “off-target”, vale a dire che Crispr non ha prodotto cambiamenti genetici in siti non previsti e che avrebbero potuto causare problemi.
A differenza dei pazienti di Berlino e di Londra, tuttavia, quando il paziente ha smesso di prendere i farmaci per l’hiv, i livelli del virus sono aumentati. Come ipotizzano i ricercatori, ciò si è verificato probabilmente perché il processo di editing genetico non è riuscito a eliminare il gene Ccr5 in tutte le cellule donatrici. “Crediamo che questa strategia sia comunque un approccio promettente per la terapia genica per l’hiv”, ha spiegato l’autore dello studio Hongkui Deng.
È importante ricordare, infine, che questo tipo di terapia genica sarebbe possibile solo nel caso in cui un paziente con hiv avesse bisogno di un trapianto di midollo osseo, e non può quindi essere utilizzata per un paziente medio. “Questi non sono individui normali con l’hiv”, ha precisato Amesh Adalja, del Johns Hopkins Center for Health Security a Baltimora, commentando lo studio a Live Science. “Queste sono persone che hanno l’hiv e hanno anche bisogno di un trapianto di midollo osseo, una procedura che può pericolosa”.
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